Per la prima volta al mondo un ente non profit porta una terapia dalla ricerca all’approvazione regolatoria negli Stati Uniti.
Fondazione Telethon ha ottenuto l’approvazione della FDA (9 dicembre 2025) per Waskyra (etuvetidigene autotemcel), la prima terapia genica approvata negli Stati Uniti per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara immunodeficienza genetica. [Fonte: U.S. Food and Drug Administration]
La notizia ha un valore che va oltre l’aspetto clinico: per la prima volta un ente non profit riceve l’autorizzazione a distribuire negli USA una terapia frutto della propria attività di ricerca e sviluppo. Un modello unico, costruito con anni di lavoro e con una filiera che porta la ricerca fino all’accesso dei pazienti. Telethon
L’approvazione statunitense arriva dopo il parere positivo del CHMP/EMA ottenuto nelle settimane precedenti e si inserisce in un percorso già avviato da Telethon: dal 2023 la Fondazione ha assunto anche la responsabilità di produzione e distribuzione in UE di un’altra terapia genica (per ADA-SCID), proprio per garantire continuità dove il mercato non riesce a sostenerla.
Per Lenergia questa è una di quelle notizie che mettono ordine nelle priorità:
la ricerca non si “accende” in un giorno, ma si costruisce con costanza. E spesso la differenza la fanno tanti contributi piccoli, ripetuti, che permettono ai team scientifici di lavorare per anni fino a trasformare un risultato di laboratorio in una cura disponibile.
Dal 14 al 21 dicembre 2025 torna la maratona Telethon sulle reti Rai.
Lenergia è fiera di sostenere Fondazione Telethon e ha già confermato il proprio contributo anche per il 2026: un impegno semplice, concreto, coerente con l’idea che ogni gesto conta quando l’obiettivo è grande.
Fonti: Reuters.com , FondazioneTelethon.it